根據(jù)一項(xiàng)新聞稿，美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)Biotie Therapies 公司的BTT1023治療原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)的孤兒藥資格。
原發(fā)性硬化性膽管炎(Primary Sclerosing Cholangitis，PSC)，是一種病因不明的肝內(nèi)和/或肝外膽管進(jìn)行性慢性膽汁淤積性疾病，目前尚無有效的治療藥物。患者多為年輕人，尤其是30-40歲的男性。PSC是一種罕見的疾病，往往通過偶然機(jī)會(huì)或者黃疸過程被發(fā)現(xiàn)，以膽汁淤積為主要特征。這種疾病往往與炎性腸病(高風(fēng)險(xiǎn)結(jié)腸癌)有關(guān)，進(jìn)一步可發(fā)展為肝硬化、門脈高壓、肝功能衰竭和膽管癌。PSC的病因不明，但可能與腸道炎癥相關(guān)。
BTT1023是一種靶向血管粘附蛋白-1(VAP-1)的人類單克隆抗體。根據(jù)制造商稱，目前尚沒有經(jīng)FDA批準(zhǔn)用于治療原發(fā)性硬化性膽管炎的治療方案。
研究人員將在一項(xiàng)稱為BUTEO的2a期研究中應(yīng)用BTT1023。Biotie公司計(jì)劃在研究開始之前針對(duì)該兩期研究進(jìn)行一項(xiàng)中期分析;該公司目前預(yù)計(jì)在2017年上半年納入足夠的治療患者以繼續(xù)進(jìn)行分析。
根據(jù)該公司的網(wǎng)站，以前的臨床研究評(píng)估了BTT1023治療銀屑病患者和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎患者的有效性和安全性。以前的研究人員研究了該藥物在炎癥性疾病的臨床前模型，如特定的神經(jīng)系統(tǒng)情況和慢性阻塞性肺疾病。
歐盟委員會(huì)曾在2015年3月授予BTT1023孤兒藥地位。
編譯自：FDA grants orphan drug designation to BTT1023 for PSC.Healio.2016 August 29.
