5歲的付浠諾3年前因用藥不當(dāng)導(dǎo)致耳聾，對浠諾全家仿佛晴天霹靂?！拔腋杏X生活里沒有一點希望?！变恢Z媽媽告訴《瞭望》新聞周刊。
浠諾媽媽說，全家為此幾乎跑遍各大醫(yī)院，一絲希望都不敢怠慢，但醫(yī)生的結(jié)論是，神經(jīng)性耳聾目前不能治愈，只能依靠輔助助聽器，實在不行就植入人工耳蝸。
這種切膚之痛，使浠諾媽媽意識到：在用藥方面，孩子不是成人的“縮小版”，兒童要用兒童藥，錯誤用藥可能影響孩子一生。
浠諾并非孤例。據(jù)中國聾兒康復(fù)研究中心統(tǒng)計，我國每年有約30000名兒童因用藥不當(dāng)陷入無聲世界。另據(jù)統(tǒng)計，我國兒童藥物不良反應(yīng)發(fā)生率為12.5%，為成人的2倍，新生兒高達24.4%，為成人的4倍。
中國人口宣教中心主任姚宏文對這些數(shù)字“耿耿于懷”。他向《瞭望》新聞周刊評論說：“這些數(shù)字的背后，受到傷害的不僅是孩子，也給孩子家庭帶來諸多的不幸，給社會帶來沉重的負(fù)擔(dān)?！?
而在兒童藥物不良反應(yīng)的嚴(yán)峻形勢背后，是中國兒童“缺醫(yī)少藥”的現(xiàn)實?！?016年兒童用藥安全調(diào)查報告白皮書》(下稱《白皮書》)顯示：目前我國兒童患病數(shù)量占患病人數(shù)的19.3%，現(xiàn)有的3500多種藥品中，專供兒童使用的只有60多種，僅占總數(shù)的1.7%。
截至2014年，我國約有2.3億兒童，約占總?cè)丝诘?6.5%。如何改變中國兒童“缺醫(yī)少藥”的現(xiàn)實，保障兒童基本用藥需求?企業(yè)為兒童“量身定制”藥物又面臨哪些障礙?種種問題，亟待突破。
兒童用藥短缺之患
從20多年前來到北京兒童醫(yī)院工作，王曉玲就注意到一個場景：每天藥師都要把片劑碾成粉再分劑量?！?0多年來，我們醫(yī)院的藥師幾經(jīng)更迭，但這個場景不曾改變。”
王曉玲是北京兒童醫(yī)院藥劑科主任。在她看來，片劑碾成粉再分劑量，意味著兒童藥物在劑型、規(guī)格上的不充足。
王曉玲曾受國家衛(wèi)計委藥政司委托開展一項調(diào)查。結(jié)果顯示，在全國15家大型兒童醫(yī)院的兒科用藥目錄中，劑型排在前面的是注射劑、片劑，口服溶液劑只有21種。“這對低齡兒童來說，意味著他們可能面臨只有片劑可以選擇的情況，這就需要把片劑分成1/2片、1/4片，對新生兒來說，可能就得1/8片甚至更小，一旦分得不勻，就可能造成藥物傷害。此外，糖漿劑等適合兒童的劑型品種也非常有限?！?
在劑型、規(guī)格之外，兒童藥數(shù)量上的短缺也不容忽視。前述王曉玲開展的調(diào)查表明，全國15家大型兒科醫(yī)院的兒科目錄共有藥物1098種，兒童專用藥品只有45種，占4%，其余1053種藥物中，有兒童用法、用量的品種約43%?！斑@意味著，至少50%多的藥品在兒科使用時沒有標(biāo)注兒童的用法、用量。兒童用藥說明書和用藥信息的短缺，以及兒童用藥的用法、用量不明確，也使兒科醫(yī)生每天都面臨著法律與臨床的兩難抉擇，稍有不慎即可能導(dǎo)致超說明書用藥?！蓖鯐粤嵴f。
另據(jù)《白皮書》披露，截至2016年6月，我國食品藥品監(jiān)督管理總局共有國產(chǎn)藥品批文176652條，其中專用于兒童的藥品批文為3517條，占藥品總體批文數(shù)量的2%。其中，中成藥占比68.5%，化學(xué)藥占比31.5%。從藥物治療作用看，主要集中在呼吸系統(tǒng)、胃腸系統(tǒng)，其他領(lǐng)域的適應(yīng)癥產(chǎn)品比較少。“這說明現(xiàn)有兒童藥物的治療領(lǐng)域偏窄?！睒?biāo)點醫(yī)藥信息有限公司總經(jīng)理張步泳說。
中國工程院院士、中藥藥理學(xué)專家李連達告訴《瞭望》新聞周刊，目前存在一種誤解，認(rèn)為兒童就是“小大人”，兒科用藥就是內(nèi)科藥掰半、減量，這是錯誤的。因為兒童有其生長發(fā)育規(guī)律和生理病理特點，兒童在疾病的發(fā)生、發(fā)展和轉(zhuǎn)歸上有其特殊性?！凹词箖和统扇说猛环N病，其發(fā)展規(guī)律也不相同，選方用藥、注意事項、用藥規(guī)律也不一樣。”
王曉玲說，由于兒科“缺醫(yī)少藥”，我國每年5～14歲的孩子，死于可預(yù)防和可治療疾病的人數(shù)有可能多達10萬?！叭蛎刻煊?25名兒童因中毒死亡，中毒也是我國兒童傷害、死亡的主要原因?！?
《2015年兒童用藥安全報告》顯示，在兒童群體中，藥物中毒占所有中毒就診兒童的比例，從2012年的53%上升到2014年的73%。從這個數(shù)據(jù)看，“對兒童的傷害比較嚴(yán)重?！蓖鯐粤嵴f。
兒童藥物中毒的原因多為誤服。這意味著，藥品說明書對兒科用藥安全至關(guān)重要。王曉玲表示，目前我國的藥品說明書還比較混亂，兒童的藥動力學(xué)數(shù)據(jù)嚴(yán)重不足?！拔覀兿Ｍ麌夷軌蛞笃髽I(yè)把的藥品說明書掛上官網(wǎng)，甚至像發(fā)達國家那樣建立藥品說明書的數(shù)據(jù)庫，以及對兒童臨床用藥的綜合評價體系和對兒童不良反應(yīng)的主動監(jiān)測體系，建立兒童的藥動力學(xué)數(shù)據(jù)庫，讓兒童用藥有更多、更可靠的科學(xué)信息和依據(jù)?！?
兒童藥研發(fā)之難
自2007年專注兒童藥，葵花藥業(yè)已經(jīng)在兒藥市場耕耘近10年。董事長關(guān)彥斌告訴《瞭望》新聞周刊：“春江水暖鴨先知，我們對兒童‘缺醫(yī)少藥’和安全用藥的問題早有覺察?！?
據(jù)關(guān)彥斌介紹，葵花藥業(yè)集團擁有兒童藥69個，2015年已上市兒童藥零售額超過50億元，已成為目前國內(nèi)兒童藥生產(chǎn)企業(yè)的一面旗幟。
盡管如此，葵花藥業(yè)仍深深感受到為兒童“量身定制”藥物的種種艱難。
關(guān)彥斌說，兒童藥的研發(fā)障礙主要是臨床試驗和研發(fā)投入。從臨床試驗看，幾乎沒有母親愿意讓自己的孩子去承擔(dān)臨床試驗的風(fēng)險，這是全世界都面臨的難題。而從研發(fā)投入看，雖然兒童用藥跟成人用藥同樣都是投入大、周期長、風(fēng)險大，但通常來說，兒童藥的利潤要遠(yuǎn)低于成人藥，比如，一個成人藥研制成功后的年銷售額可能達到幾十億、上百億，但兒童藥的年銷售額通常只有一兩個億，至多兩三個億，因此，企業(yè)研發(fā)兒童藥的熱情并不高，兒童藥的生產(chǎn)廠家也為數(shù)寥寥。
全國工商聯(lián)藥業(yè)商會的調(diào)查顯示，全國6000多家藥廠中，專門生產(chǎn)兒童用藥的僅10余家，其中包括北京兒藥廠、天津市兒童藥廠、哈爾濱兒童制藥廠有限公司等。此外，有兒童藥品生產(chǎn)部門的企業(yè)也僅30多家，如葵花藥業(yè)集團、廣州白云山制藥股份有限公司、華北制藥股份有限公司等，但兒童用藥醫(yī)療市場90%以上的份額被為數(shù)不多的外資企業(yè)占領(lǐng)。
另從兒童藥的市場規(guī)?？?，我國兒童藥的市場規(guī)模雖然由2011年的383.5億元上升到2014年的526.6億元，復(fù)合增長率達到11.2%，但就一萬多億的藥品市場總體來看，僅占約4%。
亟待政策助力
兒童藥的研發(fā)顯然需要更多的政策支持。
回溯2003年以來中國兒童用藥的相關(guān)政策法規(guī)，2014年出臺的《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》(下稱《意見》)堪稱國內(nèi)第一個綜合性指導(dǎo)文件。《意見》由國家衛(wèi)生計生委、國家發(fā)展改革委等六部委聯(lián)合印發(fā)，對鼓勵研發(fā)創(chuàng)新、加快申報審批、確保生產(chǎn)供應(yīng)、強化質(zhì)量監(jiān)管、推動合理用藥等多個環(huán)節(jié)均提出具體要求。
《意見》落地后，招標(biāo)政策的變動緊隨其后。2015年2月，國務(wù)院辦公廳發(fā)布《關(guān)于完善公立醫(yī)院藥品集中采購工作的指導(dǎo)意見》，提出“對婦兒?？品菍＠幤贰⒓?搶)救藥品、基礎(chǔ)輸液、臨床用量小的藥品(上述藥品的具體范圍由各省區(qū)市確定)和常用低價藥品，實行集中掛網(wǎng)，由醫(yī)院直接采購”。
2016年1月，審批政策調(diào)整。國家食品藥品監(jiān)督管理總局審評審批中心發(fā)布《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》，提出對于防治兒童疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請可以加快審評審批。
今年6月，國家衛(wèi)生計生委辦公廳等聯(lián)合印發(fā)《批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》明確，清單內(nèi)包括的藥品，其研發(fā)申報受到政策鼓勵。
面對不斷傳出的利好政策，關(guān)彥斌說他的期待非常簡單：“我們企業(yè)就是希望這些好政策能夠真正落實。這幾年國家陸續(xù)出臺了一系列的‘惠兒’政策，但是在政策貫徹執(zhí)行的環(huán)節(jié)還是存在一些問題。從企業(yè)層面來看，國家政策帶來的產(chǎn)業(yè)推動還沒有落到實處，還需要社會各界積極行動，共同攜手來穩(wěn)步推進。”
具體到審批政策，關(guān)彥斌舉例說，一些傳統(tǒng)兒童用中藥非常經(jīng)典，也非常好用，但它們往往存在一個很大的問題，就是不好吃，孩子不愿意吃。同時它們的給藥也不太方便，主要是散劑，需要用水和開后服用，這樣的中藥孩子不大好接受，所以家長常常會捏著孩子的鼻子硬往嘴里灌。對于這樣的傳統(tǒng)中藥，如果我們通過現(xiàn)代化的科學(xué)技術(shù)改變其劑型、口味，比如把它們變成果凍狀的、軟糖狀的藥物，讓它們的口味變成草莓味的、橙子味的，孩子的接受度就會提高，服用也會更方便。但從目前來看，這種在保證質(zhì)量前提下的改良劑型、改變口味，雖然在審批政策上已經(jīng)獲得快速審批的認(rèn)可，但在一些地方還沒有真正實施。
中國中藥協(xié)會會長房書亭指出，兒童用藥在研發(fā)、轉(zhuǎn)讓、生產(chǎn)、使用、銷售等環(huán)節(jié)仍然需要更多的政策扶持，需要政府給予企業(yè)更多的關(guān)注，讓企業(yè)能夠更積極地為兒童“量身定制”藥物。
王曉玲說，目前我國兒童藥的生產(chǎn)廠家較少，兒童藥專用的規(guī)格、劑型也比較少，導(dǎo)致很多疾病患兒無藥可用，或者成人藥兒童用，增加了兒童用藥安全的風(fēng)險?！拔覀兤诖嗟恼吖膭钕拢⒆觽兡軌蛴懈鄬偎幬锟捎?、可選，也讓我們醫(yī)生不再為沒有‘武器’、缺少‘武器’而擔(dān)憂。
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